جين کي دوا طور استعمال ڪرڻ: ھي آھي خيال جين تھراپيءَ جي پيان. علاج جي حڪمت عملي جنهن ۾ جين کي تبديل ڪرڻ شامل آھي بيماري جو علاج ڪرڻ لاءِ ، جين تھراپي ا stillا ابتدائي مرحلي ۾ آھي پر ان جا پھريان نتيجا پراميد آھن.

جين تھراپي جي تعريف

جين تھراپي ۾ شامل آھي جينياتي طور تي تبديل ٿيندڙ سيلز بيماري کي روڪڻ يا علاج ڪرڻ لاءِ. اھو theل آھي ھڪڙي معالجاتي جين جي منتقليءَ تي يا ھڪڙي فنڪشنل جين جي ڪاپي مخصوص خاني ۾ ، انھيءَ مقصد سان ته جينياتي عيب جي مرمت ٿئي.

جين تھراپي جا بنيادي اصول

هر انسان 70هيل آهي ڪيئي 000 ارب خاني مان. هر سيل ۾ شامل آھن ڪروموسومز جا 23 جوڙا ، doubleھيل آھن ھڪڙو ڊبل ھيلڪس جي شڪل وارو تنت ، ڊي اين اي (deoxyribonucleic acid). ڊي اين اي کي ورهايو ويو آهي ڪجھ هزار حصن ۾ ، جينز ، جن مان اسان تقريبا around XNUMX ڪاپيون کڻون ٿا. ھي جين جينوم upاھيندا آھن ، ھڪڙو منفرد جينياتي ورثو جيڪو parentsنھي والدين طرفان منتقل ڪيو ويو آھي ، جنھن ۾ س allني معلومات شامل آھي جيڪا جسم جي ترقي ۽ ڪم لاءِ ضروري آھي. جين حقيقت ۾ ظاھر ڪن ٿا ھر سيل کي ان جو ڪردار جسم ۾.

اها معلومات پهچائي وئي آهي مهرباني هڪ ڪوڊ جي ، هڪ منفرد ميلاپ 4 نائٽروجنس بيسز (ايڊينائن ، ٿائيامين ، سائٽوسائن ۽ گوانين) جو جيڪو ڊي اين اي اهي ٿو. ڪوڊ سان ، ڊي اين اي NAاھي ٿو آر اين اي ، قاصد جنھن ۾ س allني معلومات جي ضرورت آھي (ايڪسون سڏيو و )ي ٿو) پروٽين پيدا ڪرڻ لاءِ ، جن مان ھر ھڪ جسم ۾ مخصوص ڪردار ادا ڪندو. اھڙيءَ طرح اسان پيدا ڪريون ٿا ھزارين پروٽين اسان جي جسم جي ڪم لاءِ ضروري.

جين جي تسلسل ۾ ھڪڙي ترميم انھيءَ ڪري پروٽين جي پيداوار کي تبديل ڪري ٿي ، جيڪو ھاڻي پنھنجو ڪردار صحيح طريقي سان نائي نٿو سگھي. متعلقه جين تي منحصر ڪري ٿو ، ان ڪري اھو ٿي سگھي ٿو مختلف قسمن جي بيمارين کي: ڪينسر ، مايوپيٿيس ، سسٽڪ فائبروسس ، وغيره.

تھراپي جو اصول آھي انھيءَ ڪري مهيا ڪرڻ ، مھرباني ڪري علاج واري جين لاءِ ، ھڪڙو صحيح ڪوڊ ته جيئن سيل پيدا ڪري سگھن پروٽين جي گھٽتائي. ھن جين اپروچ ۾ پھريون شامل آھي knowingاڻڻ خاص طور تي بيماريءَ جي ميکانيزم ، جين ملوث ۽ پروٽين جو ڪردار جنھن لاءِ اھو ڪوڊ اھي ٿو.

جين تھراپي ريسرچ ڪيترن ئي بيمارين تي يان ڏئي ٿي:

• ڪينسر (موجوده تحقيق جو 65 سيڪڙو) 
• مونوجينڪ بيماريون ، يعني بيماريون جيڪي ر oneو هڪ جين کي متاثر ڪن ٿيون (هيموفيليا بي ، ٿيلسيميا) 
• وچڙندڙ بيماريون (HIV) 
• دل جي بيماري 
• neurodegenerative بيماريون (پارڪسنسن جي بيماري ، الزيائمر جي بيماري ، adrenoleukodystrophy ، Sanfilippo بيماري)
• چمڙي جون بيماريون
• اکين جون بيماريون (گلوڪوڪا) 
• وغيره.

اڪثر آزمائشون ا stillا مرحلي I يا II جي تحقيق ۾ آھن ، پر ڪجھ ا already ۾ ئي نتيجن جي منڊيءَ جي مارڪيٽنگ جو نتيجو آھن. انهن ۾ شامل آهن:

• Imlygic ، ميلانوما جي خلاف پھرين آنڪوليٽڪ اميونٿراپي ، جيڪا 2015 ۾ ان جي مارڪيٽنگ اٿارٽي (مارڪيٽنگ اٿارٽيز) حاصل ڪئي. اھو ڪينسر جي سيلن کي متاثر ڪرڻ لاءِ جينياتي طور تي تبديل ٿيل ھرپس سمپلڪس -1 وائرس استعمال ڪري ٿي.
• Strimvelis ، اسٽيم سيلز تي ل پھرين تھراپي ، 2016 ۾ ان جي مارڪيٽنگ اختيار حاصل ڪئي. اھو ارادو ڪيو ويو آھي childrenارن لاءِ جيڪي اولمپيوڪائيٽوسس ۾ مبتلا آھن ، ھڪڙو ناياب جينياتي مدافعتي بيماري (“بلبل بيبي” سنڊروم)
• دوا Yescarta indicatedن قسمن جي جارحاڻي غير ھودگين ليمفوما جي علاج لاءِ ظاھر ڪئي وئي آھي: وسيع بي سيل ليمفوما (LDGCB) ۽ ريفريڪٽري يا ريليپڊ پرائمري ميڊياسٽينل وڏو بي سيل ليمفوما (LMPGCB). اهو 2018 ۾ ان جي مارڪيٽنگ اختيار حاصل ڪيو.

جين تھراپي ۾ مختلف طريقا موجود آھن:

• هڪ بيمار جين جو متبادل ، درآمد ڪندي هڪ فنڪشنل جين يا ”علاج واري جين“ جي ٽارگيٽ سيل ۾. اھو ٿي سگھي ٿو يا وري vivo ۾: علاج ڪندڙ جين داخل ڪئي ويندي س directlyو سنئون مريض جي جسم ۾. يا وِٽرو ۾: اسٽيم سيلز ورتا ويندا آھن ريڙھ جي ھڏي مان ، تبديل ڪيا ويا ليبارٽريءَ ۾ ۽ پوءِ reinيھر داخل ڪيا ويندا مريض ۾.
• جينومڪ ايڊيٽنگ تي مشتمل آھي س directlyو سنئون مرمت ڪرڻ جينياتي ميوٽيشن سيل ۾. اينزائمز ، جن کي نيوڪليز چيو و ،ي ٿو ، جين کي ان جي ميوٽيشن جي جاءِ تي ڪٽي thenڏيندو ، پوءِ ڊي اين اي جو هڪ thenا thenو وري ممڪن بڻائي ٿو ته تبديل ٿيل جين جي مرمت ڪري. بهرحال ، هي طريقو ا stillا تائين صرف تجرباتي آهي.
• آر اين اي کي تبديل ڪرڻ ، انھيءَ ڪري ته سيل ھڪڙو فنڪشنل پروٽين پيدا ڪري.
• تبديل ٿيل وائرس جو استعمال ، جنھن کي آنڪوليٽڪس سڏيو وي ٿو ، ڪينسر جي سيلن کي مارڻ لاءِ.

معالج جين حاصل ڪرڻ لاءِ مريض جي خاني ۾ ، جين جو علاج استعمال ڪري ٿو نام نهاد ویکٹر. اھي آھن اڪثر وائرل ویکٹر ، جن جي زهريلي صلاحيت منسوخ ڪئي وئي آھي. محقق ھن وقت ڪم ڪري رھيا آھن غير وائرل ویکٹر جي ترقي تي.

اھو ھو 1950 جي ڏھاڪي ۾ ، شڪرگذاري انساني جينوم جي بھترين ،اڻ جي ڪري ، ته جين تھراپي جو تصور پيدا ٿيو. بهرحال ، ان کي ڪيترائي ڏهاڙا ل tookي ويا پهرين نتيجا حاصل ڪرڻ لاءِ ، جيڪي اسان کي ڏنا ويا آهن فرانسيسي محققن تي. 1999 ۾ ، الين فشر ۽ ان جي ٽيم انرم تي ”بيبي بلبلز“ جو علاج ڪرڻ ۾ ڪامياب ٿي وئي سخت XNUMX ڪروموسوم (DICS-X) سان combinedنيل شديد گڏيل امونائيڊفيسيئنسي ۾ مبتلا. ٽيم واقعي ڪامياب ٿي آھي تبديل ٿيل جين جي ھڪڙي عام ڪاپي داخل ڪرڻ ۾ بيمار childrenارن جي جسم ۾ ، استعمال ڪندي آھي ريٽرو وائرس قسم جي وائرل ویکٹر کي.